Lijecnicki vjesnik 2022;144(11-12)
Dugoročna profilaksa hereditarnog angioedema
Dijana Perković, Marko Barešić, Melanija Ražov Radas, Irena Jureković, Srđan Novak, Branimir Anić, Ljerka Karadža Lapić, Višnja Prus, Asja Stipić Marković
Sazetak
Hereditarni (nasljedni) angioedem (HAE) je rijetka nasljedna bolest obilježena ponavljajućim napadajima bolnog oticanja potkožnog i submukoznog tkiva. Ponavljajući napadaji angioedema dovode do funkcionalnih oštećenja, smanjenja kvalitete života (engl. Quality of Life, QoL ) i povećane smrtnosti. Na temelju koncentracije i funkcije inhibitora esteraze komponente 1 (C1) komplementa (C1-INH) HAE je podijeljen u tri tipa. Tip 1 HAE (HAE-1) obilježen je niskom koncentracijom C1-INH i obuhvaća oko 85% svih slučajeva HAE. Oko 15% bolesnika s HAE ima normalnu koncentraciju C1-INH, dok je aktivnost enzima smanjena, što je obilježje tipa 2 HAE (HAE-2). Tip 3 HAE ima normalnu koncentraciju C1-INH (HAE nC1-INH). Terapija HAE uključuju liječenje akutnih napada, kratkotrajnu profilaksu (engl. short term prophylaxis , STP) i dugotrajnu profilaksu (engl. long term prophylaxis , LTP). LTP podrazumijeva primjenu terapije za smanjenje učestalosti i ozbiljnosti napadaja te poboljšanje kvalitete života u bolesnika koji imaju učestale i ozbiljne napade. U Hrvatskoj su za LTP dostupni atenuirani androgeni koji su opterećeni štetnim učincima. No, za dugoročnu profilaksu napadaja HAE moguće je primijeniti i lanadelumab. To je potpuno ljudsko monoklonsko protutijelo i vrlo je snažan i specifičan inhibitor kalikreina u plazmi, a odobren je u više zemalja EU.